दवा विकास में एक लंबी पृष्ठभूमि के साथ, सुमा कृष्णन आधुनिक जैव प्रौद्योगिकी में सबसे प्रभावशाली नवप्रवर्तकों में से एक के रूप में उभरीं। अपने चालीसवें वर्ष के अंत में, उन्होंने जीन थेरेपी में एक बुनियादी धारणा पर सवाल उठाना शुरू कर दिया। इलाज के लिए हमेशा शरीर में इंजेक्शन क्यों लगाना पड़ता था? उनका मानना था कि आनुवांशिक दवा सीधे त्वचा पर लागू की जा सकती है। यह विचार बाद में एक विनाशकारी दुर्लभ बीमारी के लिए अपनी तरह की पहली चिकित्सा की ओर ले जाएगा।2016 में, 51 साल की उम्र में, कृष्णन ने अपने पति और लंबे समय से सहयोगी कृष्ण कृष्णन के साथ क्रिस्टल बायोटेक की सह-स्थापना की। वर्षों बाद, कंपनी ने एक चिकित्सा मील का पत्थर प्रदान किया। इस उपलब्धि ने उन्हें फोर्ब्स 250 अमेरिका के महानतम इनोवेटर्स में स्थान दिलाया, जो संपूर्ण उद्योगों को नया आकार देने वाले विचारों का सम्मान करता है।
उपचार में सुमा कृष्णन की सफलता तितली त्वचा रोग
कृष्णन का काम एपिडर्मोलिसिस बुलोसा पर केंद्रित है, जिसे अक्सर तितली त्वचा रोग कहा जाता है। यह एक दुर्लभ वंशानुगत स्थिति है जहां त्वचा बेहद नाजुक होती है। यहां तक कि हल्के घर्षण से भी दर्दनाक फफोले और खुले घाव हो सकते हैं। कई मरीज़ बच्चे हैं जो लगातार दर्द और बार-बार संक्रमण के साथ रहते हैं।दशकों तक, उपचार के विकल्प सीमित थे। देखभाल घावों पर पट्टी बांधने, दर्द को प्रबंधित करने और संक्रमण को रोकने पर केंद्रित है। ऐसी कोई चिकित्सा नहीं थी जो रोग के आनुवंशिक कारण का समाधान करती हो।कृष्णन की अंतर्दृष्टि जीन थेरेपी की खोज के बारे में नहीं थी। यह इस बारे में था कि इसे कैसे वितरित किया जाए। उन्होंने एक सामयिक जीन थेरेपी का प्रस्ताव रखा जिसे सीधे घावों पर लगाया जा सकता है। थेरेपी दोषपूर्ण जीन की एक स्वस्थ प्रति त्वचा कोशिकाओं तक पहुंचाएगी जहां इसकी सबसे अधिक आवश्यकता थी।उस समय, कई विशेषज्ञों ने इस दृष्टिकोण पर संदेह किया। ऐसा माना जाता था कि जीन थेरेपी को सुरक्षित रूप से दोहराना मुश्किल है। कृष्णन असहमत थे. उन्होंने साक्षात्कारों में कहा है, “चुनौती सिर्फ एक बार जीन वितरित करने की नहीं थी।” “यह सुनिश्चित कर रहा था कि मरीज़ इसे बार-बार सुरक्षित रूप से उपयोग कर सकें।”
अवधारणा से लेकर FDA अनुमोदन तक
वह विचार व्यजुवेक बन गया, जो डायस्ट्रोफिक एपिडर्मोलिसिस बुलोसा के लिए एक सामयिक जीन थेरेपी है। 2023 में, अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने वायजुवेक को मंजूरी दे दी। यह पहली FDA-अनुमोदित सामयिक जीन थेरेपी बन गई। यह त्वचा रोग के लिए स्वीकृत पहली जीन थेरेपी में से एक थी।नैदानिक परीक्षणों से पता चला है कि बार-बार उपयोग से घाव ठीक हो गया है। इसने सुरक्षा और स्थायित्व के बारे में लंबे समय से चली आ रही चिंताओं को संबोधित किया। मरीजों और डॉक्टरों के लिए, यह लक्षण नियंत्रण से लक्षित उपचार की ओर बदलाव का प्रतीक है।फोर्ब्स ने कृष्णन को एक उच्च जोखिम वाले वैज्ञानिक विचार को एक अनुमोदित दवा में बदलने के लिए मान्यता दी। क्रिस्टल बायोटेक तब से एक बहु-अरब डॉलर की कंपनी बन गई है। इसका जीन थेरेपी प्लेटफॉर्म अब अन्य त्वचा और आनुवंशिक स्थितियों के लिए खोजा जा रहा है।उद्योग विश्लेषक अक्सर उनके गहरे अनुभव को उजागर करते हैं। अपनी कंपनी की स्थापना से पहले उन्होंने दवा विकास में दशकों बिताए। उस पृष्ठभूमि ने उन्हें लंबी समयसीमा और जटिल विनियमन को नेविगेट करने में मदद की।कृष्णन की कहानी उम्र और नवीनता के बारे में धारणाओं को भी चुनौती देती है। उन्होंने पचास के दशक में क्रिस्टल बायोटेक की स्थापना की। वर्षों बाद, उसने FDA-अनुमोदित थेरेपी दी। फोर्ब्स के कई संपादकों ने नोट किया है कि कुछ सबसे प्रभावशाली नवाचार शुरुआत में नहीं, बल्कि लंबे करियर के बाद आते हैं।
दुर्लभ रोग देखभाल पर स्थायी प्रभाव
आज, सुमा कृष्णन का काम इस बात का सबूत है कि दृढ़ता और वैज्ञानिक कठोरता मायने रखती है। एपिडर्मोलिसिस बुलोसा से प्रभावित परिवारों के लिए, प्रभाव गहरा व्यक्तिगत है। बायोटेक दुनिया के लिए, यह जीन थेरेपी वितरण के बारे में सोचने के नए तरीके खोलता है।कृष्णन ने अक्सर कहा है कि लक्ष्य कभी मान्यता नहीं था। उन्होंने कहा, “महत्वपूर्ण बात यह है कि क्या मरीजों का जीवन वास्तव में बदलता है।” तितली त्वचा रोग से पीड़ित कई लोगों को यह पहले से ही है।
