में प्रकाशित प्रारंभिक नैदानिक परीक्षण परिणामों के अनुसार, एक नया प्रयोगात्मक जीन-संपादन उपचार एक दिन खतरनाक रूप से उच्च कोलेस्ट्रॉल वाले लोगों के लिए लंबे समय तक चलने वाला समाधान प्रदान कर सकता है, जो संभावित रूप से दैनिक दवा की आवश्यकता को प्रतिस्थापित कर सकता है। न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन.थेरेपी ANGPTL3 नामक जीन को निष्क्रिय करने के लिए CRISPR-Cas9 तकनीक का उपयोग करती है, जो कम घनत्व वाले लिपोप्रोटीन (एलडीएल) के स्तर को विनियमित करने में महत्वपूर्ण भूमिका निभाता है, जिसे अक्सर “खराब” कोलेस्ट्रॉल कहा जाता है, साथ ही ट्राइग्लिसराइड्स, हृदय रोग से जुड़ा एक और रक्त वसा। गंभीर, उपचार-प्रतिरोधी कोलेस्ट्रॉल विकारों वाले 15 रोगियों को शामिल करते हुए एक छोटे पायलट अध्ययन में, जिन लोगों को थेरेपी की उच्चतम खुराक मिली, उनमें एलडीएल का स्तर लगभग 50% और ट्राइग्लिसराइड्स का स्तर लगभग 55% कम हो गया।शोधकर्ताओं का कहना है कि यह दृष्टिकोण अंततः विरासत में मिली या मुश्किल से प्रबंधित कोलेस्ट्रॉल की स्थिति वाले लोगों के लिए “एक बार” उपचार प्रदान कर सकता है, जिनमें से कई वर्तमान में अपने जीवनकाल में कई दवाओं पर निर्भर हैं।
प्राकृतिक उत्परिवर्तन से प्रेरित एक उपचार
थेरेपी के पीछे का विचार लगभग 250 लोगों में से 1 में पाए जाने वाले दुर्लभ आनुवंशिक उत्परिवर्तन से उपजा है। जो लोग गैर-कार्यशील ANGPTL3 जीन के साथ पैदा होते हैं, वे स्वाभाविक रूप से बहुत कम कोलेस्ट्रॉल और ट्राइग्लिसराइड का स्तर बनाए रखते हैं और स्पष्ट नकारात्मक स्वास्थ्य प्रभावों के बिना, हृदय रोग का जोखिम काफी कम हो जाता है। वैज्ञानिकों को लक्षित जीन संपादन के माध्यम से इस लाभ को दोहराने की आशा थी।पारंपरिक जीन थेरेपी के विपरीत, जो पूरे शरीर में व्यापक रूप से कार्य कर सकती है, यह उपचार केवल यकृत कोशिकाओं को संशोधित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जहां कोलेस्ट्रॉल उत्पादन और निष्कासन को नियंत्रित किया जाता है। शोधकर्ताओं का कहना है कि यह लक्षित दृष्टिकोण दीर्घकालिक जोखिमों को कम कर सकता है।
उत्साहजनक लेकिन शीघ्र परिणाम
परीक्षण मुख्य रूप से प्रभावशीलता के बजाय सुरक्षा का परीक्षण करने के लिए आयोजित किया गया था। रिपोर्ट किए गए अधिकांश दुष्प्रभाव मामूली थे, जिनमें अस्थायी जलसेक प्रतिक्रियाएं भी शामिल थीं। उपचार के छह महीने बाद एक प्रतिभागी की मृत्यु हो गई, लेकिन जांचकर्ताओं ने कहा कि व्यक्ति को हृदय संबंधी उन्नत बीमारी थी और उसे चिकित्सीय प्रभाव के लिए बहुत कम खुराक दी गई थी, और नियामकों ने निर्धारित किया है कि मृत्यु थेरेपी के कारण नहीं हुई थी।रोगियों के व्यापक समूहों में उपचार कितनी अच्छी तरह काम करता है और संभावित दीर्घकालिक प्रभावों की निगरानी के लिए बड़े चरण 2 और चरण 3 के परीक्षण तैयार किए जा रहे हैं। जीन-संपादन उपचारों के लिए नियामक दिशानिर्देशों के अनुसार प्रतिभागियों का 15 वर्षों तक पालन किया जाएगा।
दीर्घकालिक हृदय रोग उपचार में संभावित बदलाव
उच्च एलडीएल कोलेस्ट्रॉल हृदय रोग के लिए सबसे मजबूत जोखिम कारकों में से एक बना हुआ है, जो दुनिया भर में मृत्यु का प्रमुख कारण है। जबकि कई प्रभावी दवाएं मौजूद हैं, जिनमें स्टैटिन और नई इंजेक्टेबल दवाएं शामिल हैं, कई मरीज़ साइड इफेक्ट, पालन, या लगातार उच्च कोलेस्ट्रॉल स्तर से जूझते हैं।विशेषज्ञों ने चेतावनी दी है कि हालांकि शुरुआती निष्कर्ष आशाजनक हैं, लेकिन यह जानना जल्दबाजी होगी कि कोलेस्ट्रॉल में कमी जीवन भर रहेगी या अप्रत्याशित सुरक्षा चिंताएं सामने आ सकती हैं। फिलहाल, डॉक्टर इस बात पर जोर दे रहे हैं कि जिन लोगों को वर्तमान में कोलेस्ट्रॉल कम करने वाली दवा दी गई है, उन्हें इसे लेना जारी रखना चाहिए।यदि भविष्य के अध्ययन दीर्घकालिक सुरक्षा और प्रभावशीलता की पुष्टि करते हैं, तो थेरेपी हृदय रोग को रोकने के तरीके को नया रूप दे सकती है, जिससे कुछ रोगियों को उनके जीवन के दौरान कोलेस्ट्रॉल को नियंत्रित करने के लिए एक सरल, अधिक टिकाऊ विकल्प मिलेगा।ध्यान दें: इस लेख में दी गई जानकारी केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए है और चिकित्सा सलाह के रूप में इसका उद्देश्य नहीं है। कोई भी नई दवा या उपचार शुरू करने से पहले और अपना आहार या पूरक आहार बदलने से पहले हमेशा एक योग्य स्वास्थ्य देखभाल पेशेवर से परामर्श लें।
