अध्ययन दुर्लभ मांसपेशी रोग के लिए एफडीए-अनुमोदित दवा के व्यापक उपयोग का समर्थन करता है

यूएनसी स्कूल ऑफ मेडिसिन के शोधकर्ताओं ने सामान्यीकृत मायस्थेनिया ग्रेविस वाले रोगियों के एक अंतरराष्ट्रीय नैदानिक ​​​​परीक्षण का नेतृत्व किया है, जिसमें पाया गया है कि यह थेरेपी सभी उपप्रकारों में सुरक्षित और प्रभावी है।

सामान्यीकृत मायस्थेनिया ग्रेविस (जीएमजी) एक दुर्लभ न्यूरोमस्कुलर विकार है जो मध्यम से गंभीर मांसपेशियों की कमजोरी का कारण बनता है, जो अक्सर थकान के साथ होता है। यह स्थिति दैनिक जीवन को बाधित करती है, जिससे रोगियों के लिए काम करना, मेलजोल बढ़ाना या नियमित कार्य करना मुश्किल हो जाता है।

हाल के वर्षों में, जीएमजी के सबसे सामान्य रूपों में से एक के लिए नए एफडीए-अनुमोदित उपचार उपलब्ध हो गए हैं। लेकिन अब तक, शोधकर्ताओं को इस बारे में बहुत कम जानकारी थी कि इनमें से एक उपचार, एफगार्टिगिमॉड, अन्य उपप्रकार वाले रोगियों के लिए कैसे काम करता है।

यूएनसी स्कूल ऑफ मेडिसिन के शोधकर्ताओं के नेतृत्व में एक नए नैदानिक ​​​​परीक्षण से पता चलता है कि आर्गनेक्स द्वारा विकसित एक जलसेक चिकित्सा, एफगार्टिगिमॉड, जीएमजी के सभी उपप्रकारों के लिए सुरक्षित और प्रभावी है। अपनी तरह के सबसे बड़े परीक्षण के परिणाम अमेरिका के मायस्थेनिया ग्रेविस फाउंडेशन के वार्षिक वैज्ञानिक सत्र में प्रस्तुत किए गए (एएनईएम 2025), 29 अक्टूबर से 1 नवंबर तक सैन फ्रांसिस्को में आयोजित।

यूएनसी स्कूल ऑफ मेडिसिन में मायस्थेनिया ग्रेविस के विशेषज्ञ और परीक्षण के प्रमुख अन्वेषक, जेम्स एफ. हॉवर्ड जूनियर, एमडी, ने कहा, “इस अध्ययन के नतीजे इस बात की पुष्टि करते हैं कि यह दवा अब रोगियों के लिए लक्षित, प्रभावी, सुरक्षित और आवश्यक उपचार होने की क्षमता रखती है, ऑटोएंटीबॉडी स्थिति की परवाह किए बिना।” “यह सीमित उपचार विकल्पों वाले रोगियों के लिए इस दुर्बल और अप्रत्याशित बीमारी के प्रबंधन में एक महत्वपूर्ण प्रगति है।”

क्लिनिकल परीक्षण के नतीजों के बाद, दवा निर्माता अब जीएमजी के साथ जी रहे हजारों मरीजों तक एफडीए-अनुमोदित दवा की पहुंच का विस्तार करना चाह रहा है।

सामान्यीकृत मायस्थेनिया ग्रेविस के उपप्रकार

सामान्यीकृत मायस्थेनिया ग्रेविस तब होता है जब एक घृणित प्रतिरक्षा प्रणाली द्वारा उत्पादित एंटीबॉडीज उस जंक्शन को लक्ष्य और “हमला” करते हैं जहां तंत्रिकाएं मांसपेशियों के साथ संचार करती हैं, जिससे मांसपेशियों में कमजोरी और अत्यधिक थकान पैदा होती है।

एफगार्टिगिमॉड उन हानिकारक एंटीबॉडी को कम करता है जो तंत्रिका-मांसपेशियों के संचार में बाधा डालते हैं। सबसे आम उपप्रकार, एसीएचआर एंटीबॉडी-पॉजिटिव जीएमजी, एसिटाइलकोलाइन रिसेप्टर्स के खिलाफ एंटीबॉडी के कारण होता है, मुख्य रिसेप्टर्स जो स्वैच्छिक मांसपेशी आंदोलन को नियंत्रित करते हैं।

हालाँकि, रोग के तीन अन्य उपप्रकार हैं, जिन्हें रक्त में विशिष्ट एंटीबॉडी की उपस्थिति या कमी के आधार पर वर्गीकृत किया जाता है:

• मस्क-पॉजिटिव जीएमजी
  • मरीजों में एंटीबॉडी होते हैं जो मांसपेशियों-विशिष्ट काइनेज (एमयूएसके) पर हमला करते हैं, जो तंत्रिकाओं और मांसपेशियों के बीच जंक्शन बनाने और बनाए रखने के लिए आवश्यक रिसेप्टर है।
• एलआरपी4-पॉजिटिव जीएमजी
  • मरीजों में एंटीबॉडी होते हैं जो कम घनत्व वाले लिपोप्रोटीन रिसेप्टर-संबंधित प्रोटीन 4 (एलआरपी4) पर हमला करते हैं, जो तंत्रिका-मांसपेशियों के कनेक्शन के लिए महत्वपूर्ण एक और रिसेप्टर है।
• ट्रिपल सेरोनिगेटिव जीएमजी
  • मरीजों में AChR, MuSK, या LRP4 के विरुद्ध कोई पता लगाने योग्य एंटीबॉडी नहीं हैं।
  • इन रोगियों को अक्सर उच्च बीमारी के बोझ का सामना करना पड़ता है और ऐतिहासिक रूप से इन्हें नैदानिक ​​​​अध्ययनों से बाहर रखा गया है, जिससे महत्वपूर्ण चिकित्सा आवश्यकताएं पूरी नहीं हुई हैं।

सेरॉन अध्ययन को अनुकूलित करें

अन्य उपप्रकारों में एफगार्टिगिमॉड की सुरक्षा और प्रभावकारिता निर्धारित करने में मदद के लिए, शोधकर्ताओं ने एक नया अध्ययन शुरू किया: ADAPT SERON अध्ययन।

हॉवर्ड, जिन्होंने पहले ADAPT और ADAPT+ परीक्षणों का नेतृत्व किया था, जिसके कारण efgartigimod को मंजूरी मिली थी, इसके लिए मुख्य अन्वेषक के रूप में लौटे। चरण 3 अध्ययन.

प्रतिभागियों को उत्तरी अमेरिका, यूरोप, चीन और मध्य पूर्व से भर्ती किया गया था। मरीजों को एफगार्टिगिमॉड या प्लेसिबो के चार साप्ताहिक इंजेक्शन दिए गए, इसके बाद अतिरिक्त ओपन-लेबल उपचार दिया गया।

परीक्षण के अंत में, एफगार्टिगिमॉड से उपचारित 119 रोगियों ने जीवन की गुणवत्ता में महत्वपूर्ण सुधार का अनुभव किया, जिसे मायस्थेनिया ग्रेविस एक्टिविटीज ऑफ डेली लिविंग (एमजी-एडीएल) स्कोर द्वारा मापा गया, जो बोलने, निगलने, सांस लेने और अंगों की ताकत को ट्रैक करता है।

भविष्य के निहितार्थ

इन परिणामों के आधार पर, argenx ने MuSK-पॉजिटिव, LRP4-पॉजिटिव और ट्रिपल सेरोनिगेटिव gMG रोगियों को शामिल करने के लिए efgartigimod लेबल का विस्तार करने के लिए FDA को एक पूरक बायोलॉजिक लाइसेंस आवेदन प्रस्तुत करने की योजना बनाई है।

ADAPT SERON अध्ययन का डेटा बुधवार, 29 अक्टूबर को सैन फ्रांसिस्को में अमेरिका के मायस्थेनिया ग्रेविस फाउंडेशन के वार्षिक वैज्ञानिक सत्र में सामने आया।